Разработанная в начале 2000-х годов оптогенетика — комбинированное использование генетических и оптических (световых) методов для управления генами и нейронами — является одной из наиболее быстро развивающихся технологий в нейронауках и способна произвести революцию в изучении мозга. С помощью точно рассчитанных по времени импульсов света, направленных на целевые участки ткани или клетки, оптогенетика позволяет исследователям запускать или блокировать события в определенных клетках живых животных. Например, у мыши с лапой, ставшей сверхчувствительной к прикосновениям, болевую реакцию можно устранить, посветив желтым светом на пораженную лапу, клетки которой были направлены на экспрессию светочувствительного микробного белка, известного как опсин.
Первое испытание на человеке с применением оптогенетики началось в 2016 году и было призвано изучить возможность использования технологии для лечения пациентов, страдающих наследственным заболеванием глаз — пигментным ретинитом. Прогрессирующая дегенерация сетчатки, являющаяся отличительной чертой этого заболевания, в конечном итоге приводит к серьезному ухудшению зрения. В испытании должны были принять участие 15 слепых или почти слепых пациентов, каждый из которых должен был получить инъекцию вирусов, переносящих гены, кодирующие опсин, и направленных специально на ганглиозные клетки сетчатки (ГКС). Основной целью испытания было определение чувствительности к свету у РГК, которые обычно не страдают от пигментного ретинита и передают зрительную информацию от фоторецепторов глаза в мозг. В присутствии синего света RGC, экспрессирующие опсин, срабатывали, посылая зрительные сигналы в мозг.
Хотя степень улучшения зрения с помощью оптогенетики была неясна, результаты исследования были весьма ожидаемы. Другие методы оптогенетической терапии разрабатываются для лечения широкого спектра заболеваний, включая хроническую боль и болезнь Паркинсона, и неизвестно, будет ли эта технология работать на людях.
